Cuando una convención de 200 científicos de ADN con mentalidad tecnócrata se reúne para discutir el genoma humano, uno podría esperar que surja un proyecto como este. Es decir, comencemos de cero y reescribamos todo el genoma. No tienen la sensación de que la humanidad no es su campo de juego para experimentar y crear vida. ⁃ Editor TN
Su nacimiento en 2016 fue recibido con cerca de la histeria sobre "reuniones secretas" y advertencias terribles sobre científicos arrogantes que crean genomas humanos hechos a partir de cero y bebés de diseño. Sus primer cumpleaños fue eclipsado por la pequeña cuestión de caer $ 99.75 millones por debajo del objetivo de recaudación de fondos de $ 100 millones que tenía muy públicamente establecido.
Pero dos años después, un ambicioso proyecto para sintetizar genomas, incluidos los humanos, está avanzando desde su comienzo inestable y se está sumergiendo en el trabajo práctico de crear mejores genomas que la naturaleza. Mientras algunos científicos de 200 que participaban en "Genome Project-write" se reunieron en Boston el martes, el grupo anunció su primer objetivo: crear células que nunca podrían ser infectadas por virus, y que tal vez también serían resistentes a otros asesinos.
"Hay muchas razones para creer que podemos producir células que serían completamente resistentes a todos los virus conocidos", dijo Jef Boeke, director del Instituto de Genética de Sistemas del Centro Médico Langone de NYU y uno de los cuatro líderes de GP-write. . "También debería ser posible diseñar otros rasgos, incluida la resistencia a los priones y el cáncer".
Los escritores del genoma también obtuvieron su mayor asociación corporativa hasta el momento. Cellectis, con sede en París, anunció el martes que estaba proporcionando sus herramientas de edición del genoma, TALENs, al colíder de GP-write, George Church de Harvard, como parte de su laboratorio del proyecto, creando células humanas resistentes a virus y priones. Estas células, dijo a STAT el director ejecutivo de Cellectis, Andre Choulika, “pueden usarse para producir células CAR-T universales”, células inmunes que matan el cáncer y que no necesitan provenir del paciente, como lo hacen las terapias CAR-T actuales, sino de donantes sanos.
GP-write se basa en el Proyecto Genoma Humano original, que "leyó" los 3 mil millones de letras moleculares del modelo genético de la humanidad. Después de toda la especulación sobre lo que realmente haría GP-write, Boeke dijo: "es bueno tener un objetivo concreto". Si el objetivo se cumple por las docenas de laboratorios que se espera que trabajen en el proyecto (y críen sus propios objetivos) financiación), las células humanas ultra seguras podrían hacer para tratamientos con células madre (medicina regenerativa) lo que la pasteurización hizo para la leche.
La resistencia a los virus y más se lograría mediante un proceso llamado recodificación, que depende del hecho de que el código genético, que secuencias de letras de ADN "deletrean" qué aminoácidos, es redundante. Cada cadena de tres letras de letras de ADN, llamada codón, codifica la producción de un aminoácido particular. Los códigos CAG para glutamina, por ejemplo, AAA para lisina y TGG para triptófano. Cientos o miles de aminoácidos están unidos para formar proteínas como la insulina, el colágeno, la distrofina, la miosina y los miles de otros necesarios para la vida.
Solo hay aminoácidos 20 (y una señal de "parada"), pero combinaciones 64 de los cuatro nucleótidos de ADN. Y la vida puede sobrevivir con solo un codón por cada aminoácido. Recodificar significa elegir el triplete GTT para, digamos, valina, y donde aparezca cualquiera de los tres redundantes (GTC, GTA y GTG) en el genoma, reemplazándolo con GTT.
"Recodificar significa que cada instancia de un codón es reemplazada por otra, borrando efectivamente un codón de la tabla de 'códigos genéticos'", dijo Boeke.
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