Científicos: la edición genética CRISPR podría causar cáncer

La enzima CRISPR (verde y roja) se une a un tramo de ADN bicatenario (púrpura y rojo), preparándose para cortar la parte defectuosa. Ilustración cortesía de Jennifer Doudna / UC Berkeley
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Por naturaleza, los tecnócratas tienen demasiada confianza en su capacidad para comprender y resolver todo. Su creencia en la ciencia excede la realidad, pero tiene poca preocupación por las personas afectadas por ella. En este caso, los verdaderos científicos reconocen que el genoma humano es infinitamente complejo y la verdadera comprensión de cómo funciona todo es simplemente un sueño lejano. ⁃ TN Editor

La edición de los genomas de las células con CRISPR-Cas9 podría aumentar el riesgo de que las células alteradas, destinadas a tratar enfermedades, desencadenen cáncer, advierten dos estudios publicados el lunes, un cambio potencial para las empresas que desarrollan terapias basadas en CRISPR.

En los estudios, publicados en Nature Medicine, los científicos descubrieron que las células cuyos genomas son editados con éxito por CRISPR-Cas9 tienen el potencial de sembrar tumores dentro de un paciente. Según los investigadores del Instituto Karolinska de Suecia y, por separado, Novartis, eso podría hacer que algunas células CRISPR'd hagan funcionar bombas de tiempo.

CRISPR ya ha esquivado dos balas potencialmente fatales: un 2017 reclamo que causa un gran número de efectos fuera del objetivo fue retractado en marzo, y un informede la inmunidad humana a Cas9 se descartó en gran medida como solvente. Pero los expertos se están tomando en serio el hallazgo de riesgo de cáncer.

El CEO de CRISPR Therapeutics, Sam Kulkarni, le dijo a STAT que los resultados son "plausibles". Aunque es probable que solo se apliquen a una de las formas en que CRISPR edita genomas (reemplazando el ADN que causa enfermedades con versiones saludables) y no la otra (simplemente eliminando el ADN ), dijo, “es algo a lo que debemos prestar atención, especialmente a medida que CRISPR se expande a más enfermedades. Necesitamos hacer el trabajo y asegurarnos de que las células editadas devueltas a los pacientes no se vuelvan cancerosas ”.

Otro destacado científico de CRISPR, que pidió no ser identificado debido a su participación en empresas de edición del genoma, calificó los nuevos datos de "bastante sorprendentes" y expresó su preocupación de que "se hubiera pasado por alto" un error potencialmente fatal en algunos usos de CRISPR.

Por otro lado, el papel de Novartis ha sido Hoy Disponibles en forma preliminar desde el verano pasado, y los expertos CRISPR "no se han asustado", dijo Erik Sontheimer de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, cuya investigación CRISPR centros sobre nuevas enzimas y efectos fuera del objetivo. "Esto es algo a lo que merece atención, pero no creo que sea un factor decisivo" para las terapias CRISPR.

Los grupos Karolinska y Novartis probaron CRISPR en diferentes tipos de células humanas: células retinianas y células madre pluripotentes, respectivamente. Pero encontraron esencialmente el mismo fenómeno. El CRISPR-Cas9 estándar funciona cortando ambas hebras de la doble hélice de ADN. Esa lesión hace que una célula active un botiquín bioquímico de primeros auxilios orquestado por un gen llamado p53 lo que repara la ruptura del ADN o hace que la célula se autodestruya.

Cualquiera sea la acción que tome p53, la consecuencia es la misma: CRISPR no funciona, ya sea porque la edición del genoma está unida o la célula está muerta. (El equipo de Novartis calculó que p53 reduce la eficiencia CRISPR en células madre pluripotentes de diecisiete veces). Eso podría explicar algo encontrado una y otra vez: CRISPR es lamentablemente ineficiente, con solo una pequeña minoría de células en las que CRISPR se introduce, generalmente por un virus, en realidad teniendo sus genomas editados según lo previsto.

"Descubrimos que cortar el genoma con CRISPR-Cas9 indujo la activación de ... p53", dijo Emma Haapaniemi, la autora principal del Estudio de Karolinska. Eso "hace que la edición sea mucho más difícil".

La otra cara de p53 que repara ediciones CRISPR, o mata a las células que aceptan las ediciones, es que las células que sobreviven con las ediciones lo hacen precisamente porque tienen un p53 disfuncional y, por lo tanto, carecen de este mecanismo de arreglarlo o matarlo.

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