Pruebas en humanos de la edición de ADN CRISPR acelerando rápidamente

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Otra especie de carrera armamentista está cambiando el genoma humano mediante la edición del ADN con la nueva tecnología CRISPR. La caja de Pandora ya se ha abierto y las compuertas se han desatado.  TN Editor

Después de dejar su OPI de más de $ 100 en el verano, la biotecnología de edición de genes Intellia Therapeutics se está preparando para las pruebas en humanos de su tecnología preclínica CRISPR con nuevas excavaciones diseñadas para ayudar a reforzar sus capacidades de investigación.

La biotecnología, que cuenta con el respaldo y las asociaciones de personas como Atlas, Novartis y Regeneron, está en movimiento mientras se dirige a su nuevo instalaciones de laboratorio en 40 Erie Street, en Cambridge, MA.

“El campo de la edición del genoma está evolucionando rápidamente y nuestro trabajo para desarrollar terapias para pacientes requiere que tengamos la infraestructura necesaria para el crecimiento de I + D y nos preparemos para estudios preclínicos y ensayos clínicos”, dijo el Dr. Nessan Bermingham, CEO y fundador de Intellia Therapeutics.

"Para alcanzar nuestros objetivos, continuamos reclutando a los mejores talentos y nos aseguramos de que nuestra fuerza laboral de calidad tenga las instalaciones y herramientas adecuadas necesarias para traducir CRISPR / Cas9 en productos que transforman la vida".

La nueva instalación está diseñada para permitir que Intellia continúe con sus programas científicos y "continúe aprovechando nuestra ubicación en Massachusetts junto con las principales instituciones académicas y de investigación biotecnológica", agregó el Dr. Bermingham.

La nueva sede de Intellia fue diseñada específicamente para albergar su creciente I + D, equipos de operaciones y personal administrativo, dijo la biotecnología, mientras se dirige hacia las pruebas clínicas.

Intellia agregó que también mantendrá operaciones en sus instalaciones actuales en 130 Brookline Street en Cambridge. Sin embargo, las nuevas excavaciones de investigación aumentarán el espacio total de laboratorio y oficina de Intellia de los actuales pies cuadrados 15,000 a más de 80,000 pies cuadrados, lo que le permitirá duplicar su equipo a más de 200 empleados.

Salió de su oferta pública de 108 millones de dólares en mayo, dinero que se utilizará para impulsar los programas de I + D para sus candidatos hasta la presentación de al menos un IND, según su presentación SEC-1 en ese momento.

La biotecnología también dijo que derrochará en la "adquisición de empresas o tecnologías" para sus programas de investigación.

Esto incluye avanzar en sus candidatos de productos de tubería in vivo y ex vivo, así como desarrollar aún más sus tecnologías de entrega y la plataforma de edición de genes CRISPR / Cas9.

Uno de sus candidatos in vivo, que se dirige a la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad potencialmente mortal causada por proteínas de transtiretina mal plegadas que se acumulan como fibrillas amiloides en múltiples órganos, se está desarrollando conjuntamente con Regeneron.

De acuerdo con la compañía, este es un candidato potencial que podría avanzar a las pruebas habilitadoras de IND en los próximos meses 12 a 24.

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