La herramienta de edición de ADN CRISPR obtiene una actualización importante

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Los genetistas tecnócratas y transhumanos están salivando para tener en sus manos esta tecnología revolucionaria que les dará un control total y directo sobre el genoma humano y otras formas de vida basadas en el ADN. ⁃ TN Editor

Una nueva forma de la herramienta de edición del genoma CRISPR-Cas9 parece expandir significativamente la gama de enfermedades que podrían tratarse con la tecnología, al permitir a los científicos cambiar con precisión cualquiera de las cuatro "letras" del ADN en cualquier otra e insertar o eliminar cualquier estiramiento de ADN, todo de manera más eficiente y precisa que las versiones anteriores de CRISPR. De manera crucial, los científicos informaron el lunes que logra todo eso sin hacer cortes de codificación genómica en la doble hélice, como lo hacen el CRISPR clásico y muchas de sus ramificaciones.

Las noticias sobre esta "edición principal" comenzaron a circular entre CRISPR-ites este mes, cuando los inventores lo presentaron en una reunión en el Laboratorio Cold Spring Harbor. Desde entonces, "la emoción ha sido palpable", dijo el ingeniero genético Fyodor Urnov de la Universidad de California, Berkeley, que no participó en la investigación.

"No puedo exagerar la importancia de esto", dijo, comparando la creación de cada vez más tecnologías de edición del genoma con la creación de superhéroes con diferentes poderes: "Esto podría ser un Avenger bastante útil para la edición del genoma". comunidad, especialmente en la traducción de la investigación básica a la clínica "para curar enfermedades que van desde la anemia falciforme hasta la fibrosis quística.

Los inventores de Prime Edition, liderados por David Liu del Broad Institute of MIT y Harvard y el doctor postdoctoral Andrew Anzalone, dicen que tiene el potencial de corregir el 89% de las variaciones genéticas conocidas que causan enfermedades en el ADN, a partir del error ortográfico de una sola letra que causa células falciformes a las cuatro letras superfluas que causan la enfermedad de Tay-Sachs. En total, informan que realizan ediciones 175 en células humanas y de ratón.

"Hay más de 75,000 cambios en el ADN asociados con enfermedades genéticas", dijo Liu a los periodistas antes de la publicación en línea. en naturaleza describiendo editores principales. "Colectivamente, cubren todo esto".

La edición principal mejora CRISPR-Cas9 (y todos los ajustes que los investigadores le han hecho en los últimos siete años) de varias maneras cruciales, dijo Liu. Puede cambiar cualquiera de los cuatro nucleótidos del ADN, o "letras", denotadas A, T, C y G, en cualquier otra, un total de posibilidades de 12.

Uno de los inventos CRISPR anteriores de Liu, llamado edición de base, solo puede hacer cuatro de esos cambios: C-to-T, T-to-C, A-to-G y G-to-A. No puede, por ejemplo, corregir la mutación que produce células falciformes en el gen de la hemoglobina, lo que requiere cambiar una T por una A en un lugar preciso.

La "edición principal", dijo Urnov, "es excelente para la reparación de [tales] mutaciones puntuales", que son la causa de algunas enfermedades genéticas hereditarias de 7,000.

A diferencia de otras formas de CRISPR, los editores principales realizan fácilmente esas reparaciones en las células que no se dividen, como las neuronas y las células musculares, que los investigadores de edición del genoma consideran objetivos para tratar enfermedades que van desde la distrofia muscular de Duchenne hasta el síndrome de Rett.

Además de cambiar un nucleótido a otro, los editores principales pueden eliminar un número preciso de nucleótidos de un punto preciso en el genoma. Por ejemplo, los científicos de Broad eliminaron (de las células humanas que crecen en placas de laboratorio) los cuatro nucleótidos en el gen HEXA que causan la enfermedad de Tay-Sachs. En otros lugares, pudieron eliminar hasta 80.

"Parece que la edición principal ofrecerá algunas capacidades nuevas a la comunidad de edición del genoma", dijo el bioquímico Benjamin Kleinstiver del Hospital General de Massachusetts, cuya investigación se centra en convertir la edición del genoma en "medicina molecular".

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