Pequeños viales de células sanguíneas recientemente reparadas están prosperando en una incubadora de Stanford, prueba de que una nueva y poderosa técnica de edición de genes está reparando genes errantes que causan tanto sufrimiento humano.
Hasta hace poco, la terapia génica era laboriosa, cruda e insegura para las pruebas en humanos. Pero la nueva tecnología, llamada CRISPR-Cas9, actúa como un bisturí microscópico, realizando cirugía genómica con precisión, eficiencia y asequibilidad que alguna vez se pensó inimaginable.
La investigación que se está realizando en la Escuela de Medicina de Stanford, dirigida por el Dr. Matthew Porteus, es parte de un movimiento de investigación acelerado que fue posible utilizando la nueva técnica para tratar de curar enfermedades genéticas como la anemia falciforme y la distrofia muscular. Estos laboratorios avanzan constantemente a través de ensayos basados en células y en animales, a medida que las nuevas empresas de biotecnología recaudan grandes sumas de dinero necesarias para llevar las terapias al mercado.
"Ahora, con mucha gente, cientos o miles de laboratorios, trabajando con CRISPR, esto significa que la posibilidad de encontrar una forma de curar a los pacientes con enfermedades aumenta drásticamente", dijo Porteus, profesor asociado de pediatría y pionero en la edición de genes. .
Utilizando la primera planta de fabricación de células del campus, que se completará esta primavera, el equipo de Stanford tiene como objetivo comenzar los ensayos en humanos en 2018.Los investigadores se enfocan en dos enfermedades graves de la sangre, la anemia de células falciformes y la talasemia beta, y varias enfermedades que devastan el sistema inmunológico. sistema.
Mientras tanto, los científicos de la Universidad de Duke y otros dos laboratorios independientes anunciaron el viernes que están utilizando el mismo enfoque para reparar un gen muscular, restaurando la función en ratones con un tipo incurable de distrofia muscular. Sus hallazgos fueron publicados en la revista Science.
Los investigadores de Boston están implementando la herramienta para tratar una rara enfermedad ocular hereditaria que puede causar ceguera. Otros equipos están trabajando para corregir los genes que causan la enfermedad de Huntington, el síndrome de Sanfilippo y la fibrosis quística.
Pero su promesa terapéutica es lo que entusiasma a la comunidad médica, especialmente a medida que el precio de la nueva tecnología se desploma y el acceso se expande.
Ha aumentado las esperanzas en el asediado campo de la terapia génica, ha causado un gran revés en 1999 cuando Jesse Gelsinger, un adolescente de Arizona con una enfermedad genética del hígado, tuvo una reacción fatal al virus que los científicos habían usado para insertar un gen correctivo.
Estos enfoques más antiguos no podían garantizar que el nuevo gen se empalmara en el lugar correcto. También corría el riesgo de la interrupción de genes adyacentes.
Si bien ha habido mejoras recientes con dos técnicas más precisas, requieren mucho tiempo y son difíciles.
CRISPR, que significa “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas” o grupos de secuencias breves de ADN que se leen de manera similar hacia adelante y hacia atrás, es el cambio de juego. Con solo 3 años, funciona como la función de búsqueda y reemplazo de una computadora.
CRISPR ha estado en la mira de la controversia debido a su profundo potencial para reorganizar los componentes básicos de la vida. En diciembre, los expertos se reunieron en Washington, DC, para instar a que se limite su uso en la creación de nuevos organismos peligrosos o "bebés de diseño".
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Del artículo de Mercury News: “Los científicos planean recolectar algunas de las células enfermas que dan lugar a las células sanguíneas o del sistema inmunológico, llamadas células madre, de la médula ósea de un paciente. Luego, el paciente se sometería a quimioterapia intensiva para matar las células madre enfermas restantes y dejar espacio para otras nuevas ". ¿Qué puede salir mal?