No es exagerado decir que la técnica de edición de genes CRISPR-Cas9 ha sido un avance revolucionario, que permite a los científicos la capacidad de editar secciones de ADN de forma rápida, fácil y precisa. Pero en un nuevo estudio del Centro Médico de la Universidad de Columbia se han planteado preguntas sobre la precisión de la herramienta CRISPR, que muestra que esta tecnología de edición de genes puede introducir cientos de mutaciones no deseadas en el genoma.
CRISPR ha provocado una avalancha de nuevas vías de investigación en todo el mundo, desde dirigido al cáncer a VIH, Con el primeras pruebas en humanos involucrando celdas editadas por CRISPR que ya están en marcha en China y un ensayo estadounidense programado para 2018. Pero este nuevo estudio insta a la precaución de seguir adelante, lo que sugiere que todavía tenemos que entender los mayores efectos genómicos de la herramienta.
El equipo de científicos involucrados en el estudio había estado trabajando previamente con la herramienta CRISPR para tratar una enfermedad ocular grave llamada retinitis pigmentosa, que conduce a la ceguera. Decidieron examinar el genoma completo de los ratones tratados con CRISPR de sus experimentos anteriores, buscando posibles mutaciones, incluso aquellas que alteraron un solo nucleótido.
En general, cuando los científicos intentan identificar si una edición CRISPR ha resultado en una mutación o eliminación fuera del objetivo, utilizan algoritmos informáticos para identificar las áreas que tienen más probabilidades de verse afectadas y centrar su atención en ellas.
“Estos algoritmos predictivos parecen hacer un buen trabajo cuando CRISPR se realiza en células o tejidos en un plato”, dice el coautor del estudio, el profesor Alexander Bassuk, “pero la secuenciación del genoma completo no se ha empleado para buscar todas las efectos de destino en animales vivos ".
Al examinar todo el genoma de los ratones tratados con CRISPR, descubrieron que la herramienta había corregido con éxito el gen específico al que apuntaban, pero que también podía causar una gran cantidad de otros cambios genéticos. En dos animales tratados con CRISPR, se identificaron más de 100 grandes deleciones o inserciones de genes y más de 1,500 mutaciones de un solo nucleótido.
Publiqué esto en un foro justo al lado de un artículo de endagadget sobre el uso de CRSPR para hacer cerveza fluorescente 🙂